Terapia genica, la speranza per i sieropositivi

MADRID. Senza un vaccino promettente all'orizzonte, senza microbicidi efficaci per proteggere le donne, con scarso uso del preservativo nei posti piu' colpiti e con un 2,7 milioni di nuove infezioni da HIV ogni anno, la terapia genica potrebbe convertirsi nella rivoluzione che la comunita' scientifica aspetta da tanto tempo, sperando di far fronte all'AIDS.
Secondo uno studio pubblicato in Science Translational Medicine, un gruppo di ricercatori del centro Ciudad de la Esperanza , a Duarte (California, USA) ha applicato questa tecnica con esito e senza rigetto in quattro pazienti sieropositivi. Pur se al momento e' qualcosa di molto prematuro, i risultati fanno sperare.

David Di Giusto, del Dipartimento di Ematologia e Trapianti di Cellule Ematopoietiche del citato centro, e la sua equipe hanno provato questa terapia in quattro pazienti con HIV che inoltre soffrivano di Linfoma non Hodgkin, un cancro del sistema linfatico che e' relativamente frequente in persone sieropositive. Uno dei trattamenti che si usano per questo tipo di cancro consiste nell'eliminare le cellule malate del midollo mediante chemioterapia e rimpiazzarle con cellule sane, normalmente dello stesso paziente, che vadano a ripopolare il midollo.
Approfittando di questo trapianto di midollo, i ricercatori hanno modificato alcune delle cellule che andavano a traspiantare in modo che portassero tre geni anti HIV. Dopo le hanno introdotte nei malati insieme al resto dei globuli rossi sani.

Una volta nell'organismo dei pazienti, queste cellule modificate geneticamente hanno prodotto RNA capace di evitare che l'HIV si replicasse e hanno mantenuto il loro effetto protettore due anni dopo il trapianto, che e' stato il tempo che e' durato lo studio.
Nessuno dei partecipanti ha avuto effetti secondari gravi ne' si e' avuta tossicita', uno degli aspetti piu' delicati all'ora di usare la terapia genica.

"Anche se nessuno dei pazienti e' stato curato dall'infezione dell'HIV, tra le altre cose perche' le cellule modificate erano troppo poche per far fronte da sole al virus, il lavoro dimostra che questo procedimento e' apparentemente sicuro e che queste cellule sopravvivono per molto tempo" rilevano gli autori. Nonostante cio', si tratta solo di un primo passo e di una nuova via per continuare a ricercare questa alternativa. I ricercatori segnalano che adesso devono assicurarsi "che le cellule modificate permangano funzionali piu' tempo e non siano distrutte dal corpo e che quando queste cellule madre comincino a dividersi, i loro discendenti portino anche il gene contro l'HIV", indica a El Mundo John Rossi parte dell¿equipe di ricercatori.

([Devi essere iscritto e connesso per vedere questo link] salud/2010/06/16)

la terapia genica potrebbe convertirsi nella rivoluzione che la comunita' scientifica aspetta da tanto tempo, sperando di far fronte all'AIDS.

Ma magari, mi sembra un approccio interessante..
Sarebbe bello capire come viene fatta tecnicamente.. non credo che fanno il trapianto..
Ne sai qualcosa Raf?

Qualcosa viene spiegato nel successivo 3D. In pratica vengono immessi i geni che si vogliono utilizzare per modificare qualche caratteristica (i geni sono le centraline di comando che danno espressione alle nostre caratteristiche) in un vettore (cioe' un mezzo di trasporto) e reintrodotti cosi' nel corpo. I geni una volta reinmessi nel corpo cominciano a esprimersi dando luogo alla manifestazione dei sudetti caratteri che vogliamo.
Credo di essermi spiegato in maniera confusa. Faccio un esempio.
Nel caso dell'HIv, scoperti dei geni che controllano la produzione di una sostanza che contrasta l'entrata dell'HIV nelle cellule in un soggetto X, preleviamo i suoi geni, e li introduciamo in un vettore (il mezzo di trasporto), che potrebbe essere un adenovirus e quindi lo introduciamo nel soggetto Y che e' sieropositivo. Se i geni attecchiscono e si moltiplicano, produrranno la sostanza anti HIV.
E' un po' quello che e'stato fatto tempo fa dalla Merck , ma che si e' rivelato fallimentare perche' la maggior parte degli individui nel corso della vita e' entrato in contatto con adenovirus (il virus del raffreddore) e quindi questo, come mezzo di trasporto, risulta inefficace.

portino anche il gene contro l'HIV

questi geni contro l'hiv non vengono specificati..
o meglio quali proteine vogliono far produrre...?

Sono state identificate approssimativamente 1000 proteine come potenzialmente necessarie ad una replicazione virale ottimale.
Tuttavia la variazione in CCR5 resta la sola determinante umana genetica che si e' dimostrato avere un impatto significativo sull'acquisizione dell'HIV-1. Quando presente nell'omozigote o combinato nella forma eterozigote, conferisce una completa resistenza all'infezione di virus HIV-1 che usano il CCR5 come co-recettore.
Da notare pero' che questi individui restano comunque suscettibili all'infezione di virus che usano il CXCR4.
Sono stati fatti esperimenti con cellule progenitrici ematopoietiche derivate dal sangue periferico , modificate geneticamente, che esprimevano tre proprieta' anti HIV basate su TAT/REV a forcina breve RNA, TAR decoy e ribozima CCR5.