Piccoli studi su HIV AIDS mostrano segnali incoraggianti

Di recente era stata data la notizia di un uomo liberato dall' HIV grazie a un gene rafforzato nel sistema immunitario.
"Siamo rimasti sbalorditi", ha detto Elisabetta Wolffe, uno scienziato con Sangamo BioSciences a Richmond, che ha sviluppato la terapia genica. "Non è usuale che qualcuno sia liberato dal virus senza farmaci."
La terapia genica alterata una classe critica di cellule del sistema immunitario - le cellule T - la prima linea nel combattere il virus. HIV sconfigge questa difesa attaccandosi alle cellule T e portando alla loro distruzione.
La terapia ha tagliato fuori un gene che permetteva al virus di attaccare le cellule T, in modo da poter bloccare il virus mortale, e questo e quello che indicano i risultati dello studio.
Di per sé, il virus esiste per meno di un giorno in un organismo, e ha bisogno delle cellule immunitarie per riuscire a sopravvivere e a moltiplicarsi. Un esercito di cellule T geneticamente modificate bloccando l'HIV potrebbe esaurire cosi in breve tempo il virus ', ha detto un ricercatore.
Le cellule immunitarie sono state alterate e si sono replicate, ci sono quindi buone speranze di protezione a lungo termine.
Date le piccole dimensioni dello studio - nove uomini in una e sei con l'altro - i ricercatori hanno temperato le risposte ai primi risultati.
Ma gli scienziati dicono di puntare ad eliminare il virus senza gli effetti collaterali della Haart e gli alti costi di una vita di farmaci antiretrovirali, che vanno dai 15.000 $ ai 20.000 dollari al mese. Negli studi clinici erano solo effetti collaterali lievi e transitori, come ha segnalato la Sangamo BioSciences.

Si puo' fare?

Possiamo dire di avere una cura? "ha detto il Dott. Pablo Tebas, un ricercatore dell'Università di Pennsylvania che sta elaborando uno dei processi." Non ancora , ma penso che sia un risultato molto interessante che punta nella direzione in cui dobbiamo andare. E allora forse potra un giorno esserci, e i pazienti non necessiteranno piu di terapia antiretrovirale.
I progressi della medicina si basano su ripetuti test di successo di un trattamento con grandi gruppi di soggetti in studio, e molte domande rimangono ancor oggi senza risposta anche con le prove Sangamo,ad esempio quanto tempo le cellule geneticamente modificate dureranno?.
Le cellule T geneticamente modificati mantengono il loro comportamento tipico, cioe' attaccare gli invasori del corpo. Durante lo studio, le cellule modificate sono arrivate dove ci sono i "serbatoi HIV" che il virus usa per nascondersi, come nell'intestino, ha detto Wolffe.
Sono questi serbatoi nascosti che portano ad abbassare le cellule T nei portatori di HIV, anche quando i livelli nel sangue del virus non sono rilevabili, in quanto il virus può ancora distruggere le cellule T.
I risultati sono stati presentati il 17 e il 18 settembre in una conferenza a Chicago.
Un uomo di Brisbane in una delle prove ha detto il suo basso numero di cellule T è quasi raddoppiata in due settimane e che sono rimaste tali.
Per la prima volta dopo anni, Matt Sharp, 55 anni, ha detto che non ha preso una infezione delle vie respiratorie superiori, come un raffreddore, l'influenza o polmonite. "E cio' e' 'fenomenale," ha detto.
Sharp sa che non può dimostrarlo, ma lui attribuisce il suo aumento dei livelli di cellule T a questo.
Gli scienziati hanno usato un tipo di manipolazione del genoma che si avvale di "dita di zinco", che sono due filamenti di proteine ​​legate da un atomo di zinco, che ricordano un dito. Si precisa materiale "edit" genetica.
Per entrambi gli studi, i ricercatori hanno raccolto le cellule T dal sangue di ogni partecipante e con le dita di zinco hanno eliminato il gene per il sito allegato HIV.

Le Cellule geneticamente modificate del paziente sono stati quindi reinfuso nel suo sangue.
Nel Sangamo conduce lo studio in California, Sharp e altri otto pazienti stavano assumendo farmaci che aveva bloccato l'HIV a un livello non rilevabile nel sangue. Ma avevano ancora bassa conta di cellule T - il segno di un indebolimento del sistema immunitario vulnerabile alle malattie.
L' Infezioni da HIV può portare all' AIDS, la sindrome in cui il sistema immunitario indebolito non è in grado di combattere una serie di infezioni gravi.
La fine dello studio della California è prevista per il 2012.

La Sangamo BioSciences ha detto che finora i risultati indicano che le infusioni di cellule T hanno portato a "miglioramenti senza precedenti" in tutti gli uomini della conta delle cellule T rispetto ai farmaci, inclusa la terapia antiretrovirale.
I sei uomini della University of Pennsylvania che fanno lo studio stavano anche assumendo farmaci anti-HIV che avevano eliminato il virus dal sangue, ma si e' alzata la conta delle cellule T - così il loro sistema immunitario e' stato molto piu forte.
Furono date loro 12-settimane di "vacanza dai farmaci " per testare l'effetto delle cellule alterate da solo.
Come previsto, Tebas detto, i livelli di HIV nel sangue sono risaliti.
Ma poi con infusioni di loro cellule T modificate, i livelli di HIV è diminuito.

Un partecipante che ha cosi il gene che crea naturalmente le cellule T privi del recettore di HIV ha anche eliminato il virus senza l'aiuto di farmaci.
Tebas ha detto che l'uomo aveva più semplicemente delle cellule T modificate nel suo sangue, data la sua alimentazione naturale e le cellule T infuse.
"Così suggerisce chiaramente che è un problema di dosi", ha detto Tebas.
La Sangamo BioSciences ha intenzione di cominciare a studiare l'effetto delle cellule T modificate per coloro che sono sieropositivi e portare uno dei geni per la resistenza dell'HIV.
"E 'promettente", ha detto il dottor Jay Levy, ricercatore UC San Francisco AIDS che codiscovered HIV. "Non si può dire niente di meno o di più. Ma i risultati presentati sono molto incoraggianti."
Suzanne Bohan. Per Contattarla al 510-262-2789.

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