2009, Nov 14- Promettente trial di terapia genetica

Uno dei primi tentativi di usare terapia genetica per trattare l'HIV ha prodotto risultati promettenti nei trials clinici.
Quando la terapia e' stata sperimentata su 74 pazienti, si e' dimostrata sicura e sembrava ridurre gli effetti del virus sul sistema immunitario.
In teoria, un trattamento dovrebbe essere abbastanza per rimpiazzare la necessita' di terapia antiretrovirale per tutta la vita.
Lo studio dell'Universita' di California, Los Angeles, appare sul numero di Nature Medicine.

La terapia antiretrovirale altamente attiva ha migliorato grandemente la prognosi per la gente infettata da HIV.
Tuttavia deve essere assunta su basi giornaliere, c'e´il rischio di effetti collaterali ed il virus ha una stupefacente capacita' di evolvere rapidamente e sta cominciando a sviluppare resistenza ai farmaci.
Percio' sono necessarie assolutamente nuove forme di combattere il virus.

Cellule staminali
L'ultima terapia si attua dando ai pazienti cellule staminali ematiche modificate per trasportare una molecola chiamata OZ1 che e' progettata per bloccare l'HIV dal riprodursi bersagliando due proteine chiave.
I pazienti in trial ricevono in parte la terapia e in parte placebo.
Dopo 48 settimane i ricercatori hanno scoperto che non c'era una statisticamente significativa differenza nella quantita' di HIV circolante nel sangue dei due gruppi di pazienti.
Tuttavia dopo 100 settimane i pazienti che avevano riveuto la terapia genetica avevano piu' alti livelli di cellule CD4+ , le cellule chiave del sistema immunitario che sono specificamente distrutte dall'HIV.

Il conduttore della ricerca Professor Ronald Mitsuyasu, ha detto che la ricerca e' stata la prima a essere effettuata attraverso trials controllati in cui i pazienti non sapevano se stavano assumendo la terapia o un placebo.
Ha inoltre detto " La terapia genetica ha il potenziale di necessitare un'unica somministrazione del prodotto e permetterebbe ai pazienti di controllare l'HIV senza necessitare continua terapia farmacologica.


"Mentre questo trattamento e' lungi dall'essere perfezionato, non e' ancora efficace come l'attuale terapia antiretrovirale nel controllare l'HIV, lo studio dimostra proof of concept che inserendo e amministrando un singolo gene anti-HIV nel proprio sangue dei pazienti cellule staminali si puo' ridurre la replicazione virale a un tale grado che i farmaci antiHIV possono essere interrotti.
Comunque, Professor Mitsuyasu ha detto che e' stato necessario un lungo follow up per assicurare che la terapia fosse sicura.