2009, Feb.3- Sangamo inizia la fase 1 di CCR5-ZFP

La Sangamo Biosciences,Inc ha annunciato oggi che i suoi collaboratori all'Universita' di Pennsylvania hanno aperto la fase 1 del trial clinico per valutare SB-728-T per il trattamento dell'HIV/AIDS.

Basata sulla tecnologia della Sangamo zinc-finger DNA-binding protein nuclease, lo SB-728-T ha dimostrato, in un modello animale dell'infezione HIV, di condurre ad un aumento di cellule T CD4+, una riduzione della carica virale ed un'espansione delle cellule T con modifica CCR5 che indicano resistenza all'HIV.

"Questa e' la prima volta che abbiamo avuto la capacita' di rendere le cellule T del paziente, permanentemente resistenti all'infezione di ceppi HIV specifici per il CCR5 e siamo molto desiderosi di cominciare un trial clinico di questa nuova terapia ZFP." ha detto Carl June MD,direttore del Translational Research Institute dell'Universita' di Pennsylvania School of Medicine.
"La capacita' di proteggere le cellule immunitarie dall'infezione HIV e l'espansione delle cellule T modificate per il CCR5, ha il potenziale di fornire un controllo a lungo termine sia del virus stesso che eventualmente dalle infezioni opportunistiche caratteristiche dell'AIDS.

Lo studio e' un open-label di fase 1, trial clinico sulla sicurezza e tollerabilita' di una singola infusione di cellule T CD4+ autologhe geneticamente modificate per il gene CCR5 con il ZFNs specifico per CCR5. Sono stati arruolati un totale di dodici soggetti sieropositivi divisi in due coorti di trattamento. La prima coorte da trattare comprende sei soggetti che hanno fallito due o piu' HAART. I primi tre soggetti di questa coorte saranno trattati sequenzialmente e monitorati per i primi 21 giorni di trattamento prima che venga trattato un altro soggetto. Dopo che questo periodo di valutazione e monitoraggio ha avuto successo verranno trattati i successivi tre soggetti.
La seconda coorte comprende sei soggetti che rispondono al loro regime di trattamento, che saranno trattati con cellule T modificate per CCR5 e verranno sottoposti ad un'interruzione della terapia strutturata.
Il primario obiettivo dello studio e' valutare la sicurezza e tollerabilita' di SB-728-T. In aggiunta al monitoraggio sulla sicurezza, saranno raccolti dati sull'espansione e persistenza delle cellule modificate ZFN, conteggio dei CD4+ e la carica virale.