La terapia genetica contro l'HIV non e' una cura provata

Esperti stanno reagendo con cauto ottimismo all'annuncio che ricercatori hanno riconfigurato cellule immunitarie in modo che diventino resistenti all'HIV in sei pazienti infettati dal virus.

Ma dicono che non si puo' dire se la tecnica possa mai mettere fine all'AIDS.

L'obiettivo e' alla fine una cura o quella che viene chiamata una "cura funzionale"- con il corpo che mantiene l'HIV permanentemente a bada- ma non ci siamo ancora" ha sostenuto Dr.Michael Kolber, professore di medicina e direttore del Comprehensive AIDS Program all'Universita' di Miami Miller School of Medicine.

Il trial,"e' stata una prova di principio che si potrebbe continuare e farlo. Hanno dimostrato che le cellule geneticamente preparate, permanevano nei pazienti, ma i pazienti non erano curati" ha dett Kolber, che non era coinvolto nella nuova ricerca.

Un altro esperto e' d'accordo che il vero potenziale del trattamento rimane incerto.

"Se ha successo, questo probabilmente potrebbe avere un'ampia applicazione, ma andare da sei pazienti ad un'intera epidemia ce n'e´di strada" ha detto Dr Michael Horberg direttore dell HIV7AIDS al Kaiser Permanente Health Plan e vice presidente dell'HIV Medicine Association. "Con altri successi che abbiamo gia' avuto, si fa piu' promettente e la gente sta cominciando ad avere un visione piu' ampia di che cosa sia possibile."

Tuttavia , come ha precisato Kolber, questo trial era quello che viene conosciuto come fase I, che significa che si stava guardando innanzittutto alla sicurezza, non all'efficacia, benche' spesso gli investigatori riportano i risultati di un iniziale efficacia a questo stadio.

L'idea e' venuta da una caso isolato che ha occupato i titoli nel 2009, che interessava il cosiddetto "paziente di Berlino". Quest'uomo, un americano con AIDS che viveva in Germania, era stato apparentemente curato dopo aver ricevuto cellule sanguigne da un donatore che aveva una rara naturale immunita' contro l'HIV.

"La maggioranza di noi considera il paziente di Berlino , funzionalmente curato, dopo tre anni e mezzo. Non si e' potuto trovare nessun virus" ha detto Kolber.

Per determinare se questo evento potrebbe essere replicato con sicurezza in altri pazienti, un gruppo di ricercatori della Compagnia biotech della California, Sangamo Biosciences ha usato l'ingegneria genetica per creare versioni HIV-resistenti delle cellule T CD4+, le cellule del sistema immunitario che sono i primi bersagli dell'HIV. Lo hanno fatto dapprima rimuovendo alcune di queste cellule dai sei pazienti maschi infetti con l'HIV.

Le cellule T sono state quindi modificate usando una speciale tecnica genetica, e miliardi di geni recentemente manipolati sono stati reinfusi nei pazienti sieropositivi.

Le cellule modificate mancano del recettore chiave di una proteina - conosciuta anche come "stazione di ancoraggio"chiamata CCR5,attraverso cui l'HIV invade le cellule T che sono i maggiori artefici del sistema immunitario. Un pugno di gente molto raro mancano naturalmente di entrambi i geni del CCR5 e sembrano essere resistenti all'HIV.

Il team ha annunciato che tre mesi piu' tardi, le nuove cellule resistenti all'HIV stavano proliferando nei pazienti- il che significava che i corpi dei pazienti stavano producendo alcune delle proprie cellule resistenti all'HIV.

"La procedura e' sicura e fattibile, e tutti i pazienti possono essere trattati e quindi il protocollo di fase I ha raggiunto i suoi obiettivi e puo' essere considerato un successo ha detto il capo ricercatore Dr Carl June.

"Questo e' il primo esempio di cura genetica per introdurre un gene resistente a una malattia in pazienti: quindi abbiamo un nuovo strumento che ci permettera' di domandare se eventualmente possiamo replicare il "paziente di Berlino" con le stesse cellule del paziente e non richiedere un trapianto di midollo osseo da donatore"ha spiegato June. "Una serie di trials clinici possono ora
essere chiesti per aumentare i livelli di cellule HIV-resistenti nei pazienti (in questo trial circa il 6% di cellule CD4 in media), per raggiungere il 100%.

Solo quei trials porteranno gli scienziati piu' vicini a sapere se la terapia potrebbe curare alcune persone dall'infezione HIV.

"Certamente con una terapia genetica si sarebbe assolutamente a capo di una cura, ma questo particolare esperimento e' lontano da questo"ha notato Rowena Johnson, direttrice di ricerca al Foundation for AIDS Research a New York. C'e' una quantita' di "molto grandi questioni da risolvere per vedere se puo' essere applicata in piu' che casi particolari".

Secondo Johnston, alcune di queste sfide includono il rendere la terapia piu' efficiente cosicche' piu' cellule T sia convertite, come pure trovare un modo affidabile per inserire il gene nella persona.

Ed ogni trattamento che viene furoi da questa ricerca probabilemnte non sarebbe economico. Secondo l'Associated Press la terapia genetica potrebbe costare 93.000 dollari. Anche i farmaci per l'AIDS sono pero' costosi, nell'ordine di 25.000 dollari l'anno.

E io che credevo che entro pochi anni sarebbe arrivata la cura per tutti noi.
Questo articolo e' una bella mazzata!

Non la chiamerei mazzata, è solo uno dei tanti commenti, il cauto ottimismo per me resta. Il fatto è che, in ogni caso, è stata aperta una nuova strada ...

Da quel poco che ho capito mi sembrava l'unica strada che poteva guarire le persone sieropositive. Invece nell'articolo alla fine dice che questo e' lontano da una cura, mi sa che ci vorranno altri 50 anni prima che trovino una cura.