2010, Feb 25- Nuova tecnologia per una terapia genica piu' sicura

Scienziati finanziati dall'UE, hanno sviluppato un nuovo metodo, non virale per portare i geni all'interno di una cellula. La tecnica sembra evitare gli effetti collaterali, come il cancro, che possono verificarsi quando vengono usati i virus per introdurre geni in una cellula.
Gli scienziati sperano che la loro scoperta "semplifichera il modo in cui e ' condotta la terapia genetica, migliorera' la sicurezza generale e ne ridurra' i costi".

La terapia genetica comporta l'inserimento di geni nelle cellule di un paziente e si e' rivelata efficace nel trattamento di una serie di malattie che altrimenti sarebbero incurabili. Potrebbe essere usata per le malattie ereditarie (dove un gene sano viene usato per sostituire il gene difettoso che il paziente ha ereditato) e per malattie che colpiscono il cuore ed il cervello.

Una buona terapia genetica ha tre caratteristiche i geni terapeutici devono essere inseriti nelle cellule giuste, i geni devono rimanere attivi nel mpaziente per molto tempo, e tutti gli effetti indesiderati dovrebbero essere minimizzati.

Al momento si usano spesso dei virus come vettori per trasportare i geni nella cellula di arrivo. Questo approccio pero' e' associato ad una serie di effetti collaterali, tra cui l'infiammazione e persino lo sviluppo di cancro.

In questo recente studio, gli scienziati hanno fatto ricorso a trasportatori naturali di geni, i trasposoni.
I trasposoni sono sequenze di DNA che possono muoversi in maniera autosufficiente a differenti parti del genoma di una cellula. Con questo processo si possono causare mutazioni e cambi nella quantita' di DNA del genoma.

I ricercatori hanno costruito un trasposone altamente attivo che e' in grado di portare il gene terapeutico nella cellula di arrivo e di integrarlo nel DNA dell'ospite.

"Per la prima volta dimostriamo che adesso e' possibile portare in maniera efficace geni in cellule staminali, in particolare quelle del sistema immunitario , usando un trasporto di geni non virale" ha commentato Marinee Chuah dell'Istituto di biotecnologia delle Fiandre in Belgio.