La “triplice alleanza”

"Oggi, grazie alla combinazione di ricerche all’avanguardia, guardiamo con Telethon e San Raffaele, dall’Italia, a sette nuovi potenziali trattamenti per i pazienti che aspettano le nostre risposte". (Luc Debruyne, presidente ed amministratore delegato di GSK Italia)

Sette: sono gli anni di collaborazione tra GSK e Telethon ed il numero delle malattie genetiche che l’accordo recentemente siglato punta a sconfiggere. Il “numero magico” costituisce una curiosa coincidenza nel cammino di GSK a fianco di Telethon, una collaborazione intensa e proficua a sostegno della ricerca “made in Italy”, oggi più che mai vicina al traguardo più ambito: la cura per alcune malattie rare che ancora non trovano adeguate risposte terapeutiche. Nata nel 2004, la partnership era finalizzata ad offrire sostegno ed ospitalità alla Commissione medico-scientifica di Telethon, il gruppo internazionale di scienziati deputato a scegliere i progetti scientifici più validi a cui assegnare le donazioni erogate dagli Italiani durante le maratone televisive. Negli anni, il rapporto di collaborazione si è progressivamente ampliato, dando vita al progetto “GSK & Telethon, insieme per la ricerca”. Esso ha coinvolto in prima persona tutti i dipendenti dell’azienda e, in particolare, gli informatori medico-scientifici, i quali, per primi, hanno apportato al medico di medicina generale informazioni sulle patologie rare e sull’attività di ricerca condotta da Telethon. Ne è scaturita una rete di informazione e di solidarietà che ha toccato oltre 32.000 punti d’informazione e raccolta diretta delle donazioni, ubicati tra studi di medici di famiglia, poliambulatori, centri vaccinali e strutture ospedaliere. Questa attività ha reso gli informatori GSK veri e propri “ambasciatori” di Telethon presso il mondo sanitario italiano. L’accordo siglato nell’ottobre dello scorso anno costituisce una naturale evoluzione di questo impegno pluriennale.

Proprio grazie a questa storica intesa, unica al mondo, tra una charity come Telethon, l’Istituto San Raffaele ed un’azienda farmaceutica come GSK, la ricerca per vincere la battaglia contro le malattie genetiche rare passa dal laboratorio al letto del malato, con l’obiettivo di curare, nel giro di pochi anni, sette gravi malattie genetiche e rendere le nuove terapie disponibili per tutti i pazienti del mondo. Nel dettaglio, la “triplice alleanza” tra Telethon, San Raffaele e GSK prevede lo sviluppo di nuovi protocolli di terapia genica in cellule staminali autologhe del midollo osseo. La procedura consiste nel prelievo di queste cellule dai pazienti, nella correzione in laboratorio grazie a “virus navicella” contenenti una versione funzionante dei geni difettosi nei malati e nella reintroduzione delle cellule staminali corrette nell’organismo. Tra le sette malattie coinvolte, figura una grave immunodeficienza congenita, l’ADA-SCID, nota anche come patologia dei bambini bolla, perché costretti a vivere in ambienti completamente asettici. Si stima che questa malattia colpisca ogni anno circa 350 nuovi nati in tutto il mondo. In ordine a questa patologia, la ricerca finanziata da Telethon e sviluppata presso l’HSR-TIGET ha già messo a punto un protocollo di terapia genica che ha permesso di curare definitivamente 14 bambini provenienti da tutto il mondo. In questo contesto, il contributo di GSK sarà quello di industrializzare la terapia ed immetterla sul mercato. Per altre sei malattie si tratta, invece, di sviluppare una nuova terapia, utilizzando una tecnica analoga a quella messa a punto per l’ADA-SCID.

Vengono però utilizzati vettori derivati dal virus HIV, in grado di reintrodurre nell’organismo il gene curato. Tra le patologie incluse nell’accordo figurano la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott Aldrich – in relazione alla quale, presso l’Istituto San Raffaele - Telethon sono già in corso due sperimentazioni che coinvolgono in totale 14 bambini malati – la leucodistrofia globoide, la mucopolisaccaridosi di tipo I, la granulomatosi cronica e la beta talassemia, tra le sette, indubbiamente, la più diffusa (in Italia si stima che le persone affette siano circa 7.000, ma nel mondo si contano ogni anno ben 300.000 casi tra i nuovi nati). «GSK è impegnata da molti anni nello sviluppo di terapie per malattie rare ed orfane ed ha potuto realizzare cure innovative grazie a scienziati ispirati come il nostro premio Nobel per la Medicina Gertrude Elion, a cui dobbiamo oggi una cura contro due forme rare di leucemia - ha dichiarato Marc Dunoyer, responsabile dell’Unità per le malattie rare e componente del direttivo mondiale di GSK - Spero che anche l’accordo con Telethon e San Raffaele verrà ricordato come una pietra miliare in questa lotta, perché saremo stati capaci di portare una soluzione terapeutica ai pazienti». «L’eccellenza è un valore da coltivare dove si sviluppa al meglio: dal 1983 ad oggi sono 14 i farmaci orfani che GSK ha potuto mettere a disposizione, più di ogni altra azienda al mondo – ha sottolineato Luc Debruyne, presidente ed amministratore delegato di GSK Italia – Oggi, grazie alla combinazione di ricerche all’avanguardia, guardiamo con Telethon e San Raffaele, dall’Italia, a sette nuovi potenziali trattamenti per i pazienti che aspettano le nostre risposte». Lo sviluppo di terapie per malattie rare costituisce da sempre uno dei principali obiettivi della ricerca GSK, la quale, nel febbraio del 2010, ha creato un’Unità di ricerca dedicata esclusivamente al trattamento delle patologie orfane e rare. Una scelta nata dal percorso strategico che GSK ha inteso impostare, dalla necessità di affrontare attraverso un impegno organico la sfida in un settore in costante evoluzione, dalla volontà di creare un’adeguata massa critica di competenze e mezzi per offrire le risposte che i pazienti di tutto il mondo attendono. L’Unità è aperta alla collaborazione con Istituzioni di ricerca pubbliche o private – come Telethon, appunto – al fine di incrementare ulteriormente le competenze scientifiche con l’obiettivo di identificare nuovi farmaci efficaci per patologie che ancora non trovano risposta.

Anna Maria Annichini
Communication officer at GlaxoSmithKline SpA
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