2009, Sett. 3- Nuova e piu' semplice terapia per l'HIV

Ricercatori hanno progettato con successo e sperimentato un metodo di diffusione di una terapia genetica per rendere le cellule CD4 resistenti all'infezione HIV che e' molto piu' semplice da amministrare che non la maggioranza di altri metodi attualmente allo studio.

Il campo della terapia genetica e' ancora alla sua infanzia, ma e' promettente per malattie quali l'HIV che attualmente richiede un trattamento per tutta la vita che e' sia costoso che potenzialmente tossico. La maggior parte dei metodi sperimentali di terapia genetica, tuttavia, sono complicati e percio' costosi, e non privi di rischi.

Le attuali strategie genetiche implicano la rimozione e la scelta di cellule staminali dal sangue e midollo osseo, l'alterazione genetica di quelle cellule per produrre CD4 resistenti, e quindi la reinfusione in una persona.. C'e´anche , di solito, la necessita' di distruggere le cellule CD4 che sono gia' infettate dall'HIV o ancora a rischio di diventare infette, per permettere alle cellule alterate di resistere ai componenti altamente tossici della terapia genetica.

Joseph Anderson, PhD, e i suoi colleghi dell'Universita' di California stanno tentando un differente approccio. Essi sperano di sviluppare un modo per consegnare nuovi geni alle cellule bersaglio che non avrebbero bisogno di cellule umane modificate al di fuori del corpo, ne' le complicazioni connesse.

La squadra di Anderson sta sviluppando un certo numero di altri prodotti per la terapia genetica. L'obiettivo e' fare in modo che le cellule immunitarie del corpo smettano di produrre CCR5 che potrebbe dare una protezione dalla infezione HIV, in primo luogo o rallentare il processo della malattia se sono gia' infettate.

Il gruppo di Anderson ha sviluppato un gene ibrido per la consegna che non richiede prendere cellule al di fuori del corpo. Invece hanno preso una molecola naturale chiamata RNA interferente, l'hanno impacchettata in un virus Sinbis e hanno attaccato un anticorpo monoclonale alla superficie cosicche' questi apparati virali per la consegna (chiamati vettori) interagiscono solo con le cellule immunitarie che l'equipe vuole che alterino geneticamente.

Quindi, hanno condotto due serie di esperimenti di successo. Nel primo , hanno provato che la loro terapia genetica puo' consegnare il carico genetico alle cellule CD4 e fare in modo che smettano di produrre CCR5. Quindi hanno cercato di iniettare la terapia genetica in topi speciali che hanno cellule immunitarie umane. Due settimane dopo le iniezioni, le cellule immunitarie umane nei topi non avevano piu' recettori CCR5 , e le cellule erano altamente resistenti all'infezione HIV.

I ricercatori sanno di avere un lungo cammino davanti a loro, ma stanno conducendo altri esperimenti per sviluppare ulteriormente la loro terapia genetica.Sono alla conclusione che il campo della genetica ha grandi promesse sia per il trattamento che per la prevenzione dell'HIV